甘肃新闻网 ---科技新闻--- 改良病毒注入眼内基因疗法令他重见光明

科学家用套管向患者视网膜后方注入正常的基因。

　　医学界为先天眼疾患者带来一个鼓舞人心的消息：英国一名患先天视力障碍的青年接受世界首例视网膜基因注射疗法，经过近一年观察，疗效显著。

　　以新换旧

　　手术由英国伦敦大学学院眼科研究中心及附属眼科医院研究小组操刀，共有3名先天莱贝尔黑内障患者接受治疗。

　　莱贝尔黑内障是一种较为罕见的眼疾。患者由于视网膜内RPE65基因变异，致使视力及感光能力受到影响。这种病通常在患者年幼时发作，到二三十岁时，患者将完全失明。

　　手术中，医生需轻抬位于患者眼球后方的视网膜，使视网膜与眼球短暂脱离，并将正常RPE65基因注入视网膜下方，以取代变异基因。手术需要医生具备极高精准度，一旦失手就可能撕裂视网膜，使患者彻底失去复明希望。

　　在伦敦大学学院附属眼科医院实施手术8个月后，美国宾夕法尼亚大学也进行同样的视网膜基因注射手术。两项手术的研究报告均于本月27日发表在美国《新英格兰医学杂志》网络版。

　　意义重大

　　18岁男孩史蒂文·豪沃思来自英国博尔顿，目前是一名学生及吉他手。他自幼患有重度视力障碍及夜盲症，左眼尤为严重。

　　“以前，我必须在天黑前回家，因为一入夜我就看不见物体，”豪沃思说。去年6月，他接受长达2小时的基因注射手术。“现在，我再不用急着赶回家，必要时，我也可以在天黑后继续参加乐队排练而不用担心视力问题，”他说，“我的生活从此不同。”

　　录像表明，术前，在蒙住右眼的情况下，豪沃思要花77秒才能走出一个光线昏暗、有3扇门的小房间，其中8次找错方向，碰壁次数颇多。手术6个月后，他只用了14秒便顺利走出同样房间，而且一次也没有碰壁。

　　英国研究小组负责人、伦敦大学学院眼科研究中心人类分子基因学教授罗宾·阿里在研究报告中写道：“这是一座意义重大的里程碑。这项实验为其他遗传性视网膜疾病基因疗法开创先河，同时为基因疗法应用于更多眼疾奠定基础。”

　　英国《星期日电讯报》27日评论说，这一疗法很可能在今后两年内被广泛采用，这意味着约2万名英国视力障碍患者有了重返光明的希望。

　　前景看好

　　与豪沃思一同接受手术的另外两名患者迄今均未出现排异反应，但病情没有明显好转。美国方面，3名接受同类治疗的患者术后参加标准视力检查，视力均有所提高。

　　此外，两国研究人员目前均未发现被植入基因游离到患者眼部以外的现象。

　　“当然，要全面评价实验还需要展开更多测试和研究，”美国基因注射疗法研究报告作者之一、标靶基因公司执行副总裁巴里·卡特说，“同时还要对包括儿童在内的更多患者进行治疗及跟踪调查。”

　　阿里教授相信，不出5年，研究人员就可以用这种方法尝试治疗在老年人中较为常见的黄斑退化眼疾，使约50万英国人受益。